2020年5月11日/医麦客新闻 eMedClub News/--总部位于马萨诸塞州剑桥的Dyno Therapeutics 正式推出了其专有的CapsidMap平台，这是一种利用人工智能（AI）改进基因疗法的技术。CapsidMap平台允许它设计新颖的腺相关病毒（AAV）载体，它相信可以改善当前的基因治疗技术。

Dyno说，通过与生物制药公司的研发与合作协议，它有资格获得超过20亿美元的预付款，研究支持以及各种里程碑和期权费用。迄今为止，已经宣布与诺华和Sarepta Therapeutics建立合作伙伴关系，他们今天也宣布了这一合作关系。

Dyno将与Sarepta合作，设计和发现新型AAV载体，以改善针对肌肉疾病的基因疗法，而Sarepta将负责临床前，临床和商业活动。在合作伙伴的研究阶段，Dyno有资格获得超过4,000万美元的预付款，期权和许可证付款。如果Sarepta开发并商业化各种肌肉疾病的多种候选药物，则Dyno有资格获得更多的里程碑以及特许权使用费。

“通过开发广泛的治疗罕见病的计划并结合一流的制造专业知识，使Sarepta成为世界领先的基因治疗引擎。“ Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示：“这是我们的使命。为此，我们与Dyno达成的协议为我们提供了另一种有价值的工具，可以开发下一代病毒载体用于罕见病的基因治疗。”

诺华的合作伙伴关系致力于开发改良的AAV载体，用于眼部疾病的基因治疗。Dyno将负责使用其AI技术和工具来设计和发现新颖的AAV衣壳，而诺华将负责临床前，临床和商业活动。财务细节没有透露，尽管它们包括前期付款，研究经费，许可费，临床，监管和销售里程碑以及净销售额的特许权使用费。

Dyno联合创始人兼首席执行官Eric D. Kelsic说：“我们很高兴与诺华合作。“许多眼睛疾病非常适合通过基因疗法进行治疗，并且通过新型和改良的AAV载体可以开辟更多的机会。”

Dyno的技术平台建立在该公司的联合创始人，哈佛医学院遗传学，George Church实验室的罗伯特·温思罗普教授的知识产权基础上。Dyno具有与哈佛大学就该技术进行许可协议的专有选项。

Dyno于2018年末成立，由Polaris Partners和CRV共同领导的900万美元融资。Dyno的共同创始人Alan Crane和Polaris Partners的企业家合伙人以及CRV的普通合伙人Dylan Morris都是Dyno的董事会成员，Alan Crane担任Dyno的执行主席。

“在Dyno，我们看到了巨大的机会将来自于基因治疗领域，” Kelsic说。基因治疗的成功依赖于载体将基因安全准确地传递至目标靶细胞和组织的能力。我们的方法解决了天然AAV载体的主要局限性，并为具有巨大治愈潜力的基因治疗创建了针对疾病的优化载体。我们的研发计划组合以及与领先的基因疗法开发商的最新宣布合作反映了我们以AI为动力的方法可用于改善对患者的治疗并通过基因疗法扩大可治疗疾病的数量。”

参考出处：

https://www.biospace.com/article/dyno-therapeutics-comes-out-of-stealth-mode-with-2-billion-in-potential-collaboration-deals/