2020年3月3日/医麦客新闻/eMedClub News/--近日，一家生物技术公司EG 427开发了一款利用HSV-1作为载体的基因疗法，并成功完成1200万欧元的A轮融资，据悉，资金将用于针对神经性膀胱的临床开发。

病毒载体是目前最主要的递送方式，临床试验中超过70%的基因药物载体为病毒，主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等。EG 427公司另辟蹊径，选择开发HSV-1作为基因治疗的载体，在当前的免疫治疗领域中，HSV-1通常用于溶瘤病毒的开发。

▲ 图片来源：EG427

HSV-1是一种人包膜病毒，在到达神经细胞之前会自然感染皮肤或粘膜的上皮细胞：一旦进入外围神经元，病毒就会进入潜伏期，在这种状态下，它可以处于休眠状态，长达一生。HSV-1非常普遍，全球范围内其感染率在65％至90％。

▲ 图片来源：EG427

重要的是，该病毒的发病机理有限，偶尔会重新激活，引起良性水疱，很少导致严重的并发症。同时，复发性HSV-1感染最常保持亚临床状态，因此，公司认为该病毒可作为治疗工具具有积极的安全性。

该公司针对神经性膀胱开发了一款候选基因治疗产品，利用HSV-1病毒将BoNT-F轻链的转基因递送到神经元中，从而表达并编码botulinum toxin F。这种基因治疗策略可实现持久的BoNT-F LC表达，以阻止通过感觉神经元的神经传递，但可以保留运动神经元，从而在恢复排尿功能的同时保留膀胱收缩的能力。

在动物模型中进行的临床前临床研究表明，HSV-1表达的转基因BoNT-F LC能够阻断感觉神经元并缓解与SCI相关的NDO。目前正在进行进一步的临床前研究，预计I / II人体首次研究将于2022年底开始。

▲ 图片来源：EG427

这种治疗方法策略在控制神经源性逼尿肌过度活动方面实现了双重目标，神经活动性逼尿肌过度活动影响到许多脊髓损伤的患者：它通过预防并发症（如尿路反复感染和肾功能衰竭）提供了真正的医学益处，也通过恢复节制来改善患者的生活质量。

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参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/eg-427-announces-12-million-series-a-financing-to-advance-its-hsv-1-based-gene-therapy/

2.https://www.eg427.com