2021年9月17日/医麦客新闻 eMedClub News/--中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，赛生医药（中国）有限公司申报的“那昔妥单抗注射液”已纳入优先审评品种名单，拟定适应症为：本品与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，适用于伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的1岁及以上儿童或成年复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。

▲ 图片来源：CDE

那昔妥单抗是一款靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体，去年11月美国FDA已经批准GD2单抗Danyelza（naxitamab-gqgk） 上市，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联用治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的儿童患者。值得一提的是，该药曾获FDA授予的优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。

2021年7月，赛生药业向中国国家药品监督管理局（NMPA）正式递交DANYELZA®（那昔妥单抗）的上市许可申请（BLA）。

神经母细胞瘤热门靶点——GD2

神经母细胞瘤是一种交感神经系统的恶性肿瘤，是儿童最常见和最致命的颅外肿瘤。这种脑瘤具有广泛的临床异质性，大多数神经母细胞瘤患者被诊断为高危疾病。目前除了手术、放疗外，神经母细胞瘤的治疗手段只有化疗药物和免疫治疗药物。

GD2（去唾液酸神经节苷脂）是一种在所有神经母细胞瘤的外膜中大量存在的表面抗原，同时也在黑素瘤，骨骼和软组织肉瘤以及小细胞肺癌等多肿瘤都有表达，而正常的组织几乎不表达。

GD2抗体是针对高危神经母细胞瘤的特效药物，是近十年来高风险神经母细胞瘤治疗的重要进展。美国以及欧盟等国家已经将GD2抗体列入了临床急需新药名单。

在中国，2021年8月，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准凯泽百®（达妥昔单抗β）用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受诱导化疗后至少达到部分缓解，且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗，也可用于伴或不伴有残留病灶的复发或难治性（R/R）神经母细胞瘤患者。

除了抗体药物以外，还有其他不少药物类型也在开发GD2靶向剂，例如CAR-T等。

参考资料：

1.CDE

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