来源： 君实生物
北京时间2020年9月17日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗特瑞普利单抗（拓益®）用于治疗软组织肉瘤获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation）。这是特瑞普利单抗获得的第三个孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤及鼻咽癌已分别获得FDA孤儿药资格认定。
孤儿药（Orphan-drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。本次获得FDA颁发的孤儿药资格认定，有助于特瑞普利单抗在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，一般情况下包括但不限于（1）临床试验费用相应的税收抵免；（2）免除新药申请费；（3）享有7年的市场独占权且不受专利的影响。本次认定将在一定程度上降低新药研发投入，加快推进临床试验及上市注册的进度。
软组织肉瘤为罕见的异质性肿瘤，其病理类型复杂、肿瘤异质性明显，目前临床治疗软组织肉瘤的药物主要为细胞毒类抗肿瘤药物，其不良反应相对较大，而免疫治疗药物则较为缺乏，因此对免疫治疗药物的开发具有重要的临床意义和价值。
特瑞普利单抗是中国首个成功上市的自主研发抗PD-1单抗药物，自2016年初开始临床研发，至今已在中、美等多国开展了覆盖十余个瘤种的30多项临床研究。其获批的第一个适应症为既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗，另有鼻咽癌和尿路上皮癌两项新适应症上市申请已被国家药品监督管理局（NMPA）受理并纳入优先审评程序。
2020年3月和5月，美国FDA先后向特瑞普利单抗颁发了黏膜黑色素瘤和鼻咽癌两项适应症的孤儿药资格认定。2020年9月，特瑞普利单抗凭借其在鼻咽癌治疗领域已展示出的临床疗效，在美国“再下一城”，获得FDA授予的突破性疗法认定，成为首个获得FDA突破性疗法认定的国产抗PD-1单抗药物。
关于特瑞普利单抗注射液（拓益®）
特瑞普利单抗注射液（拓益®）作为我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，获得国家科技重大专项项目支持。本品获批的第一个适应症为既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗，并获得2019年版《中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤诊疗指南》推荐。本品的上市批准对解决我国肿瘤患者临床用药选择具有积极意义。
