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原创多能干细胞面临发展机遇，悬浮培养系统为大规模生产带来解决方案丨医麦猛爆料

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2021.03.22 11:18

2021年3月22日/医麦客新闻 eMedClub News/--干细胞技术一直被誉为继药物治疗和手术治疗之后的第三次医学革命，是近年来国际医学前沿重点发展领域，为一些严重及难治性疾病的治疗带来了希望，也受到业界广泛关注。

根据Grand View Research最新报告，到2028年全球干细胞市场规模预计将达到184亿美元，2021年到2028年的预计复合年增长率为8.8％，亚太地区将以9.0％的最快复合年增长率增长。全球范围内，干细胞库的数量在不断增加。

随着干细胞技术在各个领域逐渐显示出越来越强劲的潜力，引起了越来越多的机构/企业关注，也随之引发了干细胞研究热潮。目前，干细胞研究方向主要包括：干细胞免疫调节与疾病干预、干细胞分化能力与再生医学（包括类器官方向）、干细胞外泌体、基因编辑干细胞药物、干细胞衍生细胞药物等。

干细胞治疗主要研究方向

干细胞免疫调节与疾病干预

利用干细胞的免疫调节功能进行疾病的控制和干预，研究范围包括内分泌系统疾病（糖尿病等）、自身免疫性疾病（红斑狼疮等）和神经退行性病变（渐冻症等）等治疗领域，是中国乃至全球都在重点资金投入研究的方向。

截止2020年11月，干细胞临床研究备案机构增至111家，备案项目达100个。同时根据国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息，CDE已经受理十几项干细胞治疗产品的IND申报，涉及适应症包括慢性牙周炎，难治性急性移植物抗宿主病，膝关节炎，糖尿病足溃疡，炎症性肠病，早、中期特发性肺纤维化，缺血性脑卒中，类风湿性关节炎，慢加急性（亚急性）肝衰竭等。

干细胞分化能力与再生医学

干细胞是一类具有无限的或者永生的自我更新能力的细胞，具有分化成多种功能细胞的潜能，能够产生至少一种类型的、高度分化的子代细胞，具有成脂细胞、成骨细胞、成软骨细胞的特性。

多年来科学家一直致力于利用干细胞的分化潜能来治疗器官损伤的疾病，或者利用干细胞生成人工组织或器官，用于器官移植，来缓解当前器官来源紧张的形势。迄今为止世界各国科学家已经培养出肠道、胃、肺、肝、皮肤、角膜等各种类器官，这是干细胞与再生医学取得的重要成果。

干细胞外泌体

几乎所有细胞都会分泌细胞外囊泡（Extracellular Vesicles, EVs），EV具有双层膜结构，含有丰富的内含物（包括蛋白、脂类、核酸等），参与细胞间的信号传递。而在EVs中有一粒径在100nm左右的亚群，被称为外泌体（Exosomes）。

干细胞以微泡的形式分泌各种细胞因子的能力，包括了表皮生长因子、趋化因子、抑炎因子和营养因子等，研究发现，干细胞外泌体在组织修复中支持干细胞的再生和免疫调节能力。因此，科学家开发了干细胞外泌体技术，使用干细胞的外泌体（即微泡）来修复受损的组织。

据报道，干细胞外泌体已被用于多个方面，包括改善移植物抗宿主病、促进肝再生、加速伤口愈合、改善软骨和骨再生、减弱肢体缺血、减少肾损伤、缓解视网膜损伤、心肌缺血－再灌注损伤、心肌修复等方面。

基因编辑干细胞药物

利用基因编辑技术对干细胞进行基因改造，更精确的干预疾病，该治疗方式也成为干细胞基因治疗。目前，基因编辑干细胞治疗药物在许多疾病治疗领域上已经取得重大突破。

国内也有不少研究，2019年9月，我国科学家完成基因编辑干细胞治疗艾滋病白血病。今年开年后，博雅辑因的CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床申请获得批准。

干细胞衍生细胞药物

2006年，日本京都大学山中伸弥(ShinyaYamanaka)教授的团队发现了诱导多能干细胞(induced pluripotent stemcells, iPSCs)，它们在形态、基因和蛋白表达、表观遗传修饰状态、细胞倍增能力、类胚体和畸形瘤生成能力、分化能力等方面都与胚胎干细胞相似，同时又避开了胚胎干细胞的伦理问题，在疾病模拟、药物筛选和细胞治疗中有着巨大的应用前景，被人们视为细胞疗法的新希望。2012年，山中伸弥也因在iPSC领域的开创性研究分享了当年的诺贝尔生理学或医学奖。

iPSC理论上可以使用人体中所有类型的体细胞作为“原料”而来得到，其来源十分广泛，同时又具有早期胚胎干细胞的发育能力。基于这些显著的优势，iPSC成为“现货”细胞治疗药物的来源。

干细胞快速发展，对产量需求迫切

伴随行业的快速发展，越来越多的干细胞项目推进临床。因此，行业对高质量细胞的需求变得越来越迫切。为了满足大规模生产，工业界开始采用三维（3D）悬浮培养系统来大规模培养细胞。与2D贴壁培养相比，3D悬浮培养系统可以提供大规模培养的优势，例如总体成本更低、占地面积更小、手动操作时间更短，并且与封闭系统的兼容性更强。

在PSC培养过程中，存在3个关键因素：生长培养基、细胞外基质、环境提示（例如生物反应器中的生长环境），其中生长培养基是hPSC培养的最关键组成部分之一。

为了满足行业内对高质量干细胞的需求，促进干细胞临床研究，赛默飞开发了

Gibco™ StemScale™ PSC悬浮培养基，可以轻松地从当前的贴壁培养过渡到悬浮培养，从而实现优于标准单层培养的一系列优势。