2020年8月7日/医麦客新闻 eMedClub News/--2017年3月，Editas Medicine和Allergan签署了一项研发合作伙伴关系，为Allergan提供了独家授权和许可选项，最多可用于Editas针对眼疾的早期CRISPR基因组编辑程序，包括EDIT-101。Allergan先前向Editas支付了9000万美元，并同意监督期权产品的开发和商业化，但必须根据Editas的选择共同开发和分享美国两种期权产品的利润和亏损 - 其中一种是EDIT-101 。今年5月，AbbVie完成以630亿美元收购Allergan的交易。

8月6日，Editas Medicine宣布已重新获得其眼科药物的研究、开发、制造和商业化的全部全球权利，包括用于治疗Leber先天性黑朦10型的EDIT-101，它先前与Allergan（现已被AbbVie收购）就该药物建立了战略研发联盟。Editas Medicine和AbbVie已终止原始协议，并签订了新协议。

EDIT-101目前正处于I/II期Brilliance临床试验中，本质上是装载有CRISPR/Cas9蛋白及两个sgRNA的AAV5病毒。通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近，将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时，gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变，从而改善感光细胞功能，为患者带来临床益处。适用于CEP290 (c.2991+1655A> G)内含子双等位基因突变的LCA10患者。

LCA是一组遗传性视网膜退行性疾病，由至少18个不同基因的突变引起。它是儿童遗传性失明最常见的原因，全球每10万名活产婴儿中就有2至3人患有先天性失明。LCA的症状出现在出生的最初几年，导致严重的视力丧失和潜在的失明。目前无任何上市疗法。这种疾病最常见的形式是LCA10，一种由CEP290基因突变引起的单基因性疾病，占全部LCA病例的约20%-30%。预计美国和欧洲有2,000至5,000名患者。

Editas Medicine首席执行官Cynthia Collins表示：“在帮助推进EDIT-101和我们为严重眼病患者提供的基因编辑药物方面，Allergan一直是一个优秀的合作伙伴。我们很高兴重新获得眼部项目的全部操作控制权，包括第一个进入临床的在体CRISPR药物EDIT-101，我们期待着开发和商业化这些革命性的眼部药物。”

Collins继续说：“我们目前专注于推进EDIT-101，并在1/2期BRILLIANCE临床试验中继续给药。我们仍然有望在今年年底之前完成成人低剂量队列的给药，并至少给一名成人中剂量队列的患者给药。我们期待今年晚些时候在我们的眼科计划中分享BRILLIANCE临床试验和其他正在开发中的药物的其他更新。”

参考出处：

https://www.globenewswire.com/news-release/2020/08/06/2074551/0/en/Editas-Medicine-Regains-Full-Global-Rights-to-Ocular-Medicines.html

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