2020年4月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--4月13日，专注于罕见病和疫苗疗法的发现、开发和商业化的领先临床阶段信使RNA(mRNA)药物公司Arcturus Therapeutics宣布其两项旗舰产品的临床试验申请获得批准。

ARCT-810，也称为LUNAR-OTC，这是开发用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的一流mRNA治疗药物。美国食品药品监督管理局（FDA）允许该公司针对OTC缺乏症患者进行1b期研究的新药研究（IND）申请，以及新西兰药品和医疗器械安全局（Medsafe）批准了另一项针对健康志愿者的1期研究的临床试验申请（CTA）。

OTC缺乏症是威胁生命的遗传疾病，会导致高血氨水平，并可能导致未经治疗的患者发作，昏迷和死亡。当前的护理标准包括低蛋白饮食和从体内去除有毒氨的药物，在许多患者中不能有效预防威胁生命的氨峰值。没有批准用于OTC缺乏症的疾病改善疗法。

Arcturus Therapeutics总裁兼首席执行官Joseph Payne表示：“进行人体试验是Arcturus的重要里程碑，因为我们已成为一家临床阶段公司，候选产品可能为鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症患者带来新希望。”

Arcturus首席开发官Steve Hughes博士说：“Arcturus继续在静脉给药的mRNA治疗领域确立自己的世界领导地位。我们的团队期待通过临床有效地引入ARCT-810，并为OTC缺乏症患者提供这种可能改变疾病的mRNA治疗的途径。”

ARCT-810是一种低剂量，全身给药的研究性mRNA药物，它利用Arcturus新颖的信使RNA构建体和专有的LUNAR®递送系统将OTC信使RNA递送至肝细胞。在2019年，FDA授予ARCT-810原料药孤儿药称号，以治疗临床前研究令人鼓舞的结果支持的罕见疾病OTC缺乏症。OTC酶在肝脏中的表达可以潜在地恢复尿素循环活性以使氨解毒，从而潜在地防止神经系统损害并消除肝移植的需要。

ARCT-810的GMP制造活动已经完成，药品数量足以支持早期临床试验。ARCT-810批次是使用Arcturus的专有工艺生产的，用于mRNA原料药和LUNAR®配制的药品。

参考出处：

https://www.globenewswire.com/news-release/2020/04/13/2015011/0/en/Arcturus-Therapeutics-Announces-Allowance-of-IND-Approval-of-Clinical-Trial-Application-CTA-for-ARCT-810-a-First-in-Class-Investigational-mRNA-Medicine-to-Treat-Ornithine-Transcarb.html