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2021年9月29日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，专注于非病毒递送的生物技术公司Kytopen宣布，已在超额认购的A轮融资中筹集了3000万美元。本次融资将用于将Kytopen的非病毒递送平台Flowfect商业化，并致力于开发符合cGMP的细胞疗法，Kytopen的目标是朝着使用Flowfect工程细胞治疗第一位人类患者。

A轮融资由科学驱动的投资公司Northpond Ventures领投，其他现有投资者也参与其中，包括The Engine、Horizon Ventures和Mass Ventures。

在目前细胞疗法的发展历程中，基因编辑技术为人体细胞或组织及其他生命体的遗传改造提供了前所未有的有力工具。但同时，基因编辑技术门槛较高，任何一个基因的变化，那怕仅仅是一个碱基的改变，都可能带来功能的变异，开发安全高效的基因编辑工具仍然是该领域的研究重点。

Flowfect平台旨在消除基因编辑的复杂性，并将发现、开发和制造流程整合到一个灵活且可扩展的非病毒递送解决方案中。Flowfect技术利用连续流体流和低能量电场通过专有Flowfect平台转染到各种各样难以转染的原代细胞中。

▲核心Flowfect技术（中）用于发现高通量和临床制造（图片来源：Kytopen官网）

在Flowfect过程中，当溶液暴露于低能电场时，包含悬浮在专有缓冲液中的细胞和基因有效载荷的溶液连续流过通道。由于需要连续流动和低电能，使用Flowfect设计的细胞表现出高活力，同时也表现出高转染效率后处理。

这种特性使得Flowfect技术通过在不影响功能或生存能力的情况下实现细胞工程，加快了治疗从发现到临床的过程。同时，Flowfect还能够降低风险并提供最大程度的控制和灵活性，将上市时间缩短数月甚至数年，以提供更安全、更具成本效益的工程细胞疗法。

“细胞工程是一个非常手动、耗时的过程。虽然市场需要加速和规模化，但细胞的脆弱性要求从实验室到临床的方法也很温和，”Northpond Ventures董事、CFA博士Adam Wieschhaus说，“Kytopen正在以比当前最先进方法快10,000倍的速度释放基因工程的潜力，同时仍保持细胞组成。”

“我们很高兴与Northpond及其创新生态系统合作，开发我们的Flowfect技术并将其商业化。”Kytopen首席执行官兼联合创始人Paulo Garcia博士说：“我们将与Northpond才华横溢且经验丰富的团队一起，继续破解行业瓶颈，为具有成本效益的工程细胞疗法铺平道路。”

非病毒递送系统助力细胞疗法不断前进

与传统病毒载体制备工艺相比，非病毒递送技术优势在CAR-T细胞主要体现在肿瘤治疗过程更加温和，患者使用后副作用小，同时作用时间持久，以及制造成本低，这些特点有可能够超越现有CAR-T产品的临床表现并切实降低治疗的费用。

2019年1月10日，上海细胞治疗集团（以下简称：上海细胞治疗）宣布，其申报的以CD19为靶点的CAR-T细胞治疗新药“非病毒载体CD19 CAR-T细胞注射液（BZ019）”正式获IND受理。

上海细胞治疗获得受理的新药是使用PB转座子技术进行制备的CAR-T产品,适应症为CD19阳性的成年复发或难治性弥漫大B淋巴瘤（DLBCL）、原发纵膈大B细胞淋巴瘤及发生转化的滤泡性淋巴瘤。

2020年9月14日，西安桑尼赛尔生物医药有限公司公布了其在研产品anti-CD19 nvGT CAR-T™治疗难治复发急性淋巴B细胞白血病（r/r B-ALL）的中期临床试验数据分析结果。

这种新型BCMA CAR-T细胞疗法表现出较好的安全性，这可能得益于以下两点——干记忆T细胞（T SCM）以及特有的非病毒基因工程技术（PiggyBac DNA修饰）。

除了T细胞之外，自然杀伤(NK)细胞也代表了细胞治疗的高影响群体，但由于当前基因传递方法的局限性，NK细胞仍然是一种很大程度上尚未开发的资源。

非病毒递送可以减轻研究和扩大生产中对NK细胞基因编辑的这种限制，这是临床前和临床研究所需要的。由于NK细胞在临床环境中所代表的主要潜在影响，非病毒Cas核糖核蛋白(RNP)基因敲除将允许在传染病、自身免疫性疾病和免疫肿瘤学中进行新的治疗应用。

2021年6月24日，Catamaran Bio与Bio-Techne Corporation宣布扩大合作范围，利用Bio-Techne Corporation的非病毒细胞工程技术进一步开发Catamaran Bio公司CAR-NK细胞治疗产品。

创新是生物医药不断向前发展的源动力，也是实现高端产业引领科技创新策源功能和实体经济能级飞跃的重要抓手。

在上海举办“2021上海国际生物医药产业周”活动之际，医麦客作为闵行区指定活动承办单位与上海市科协、中科院上海分院、生物医药行业院士、学者以及知名企业强强联合，计划于2021年10月11-12日在上海虹桥祥源希尔顿酒店举办BPID 2021上海（闵行）生物医药产业创新峰会，金秋十月，让我们共同聚焦当下生物医药前沿创新技术与全产业链集群智能融合。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/mit-spinout-raises-30-million-to-enable-next-gen-engineered-cell-therapies/