2020年7月31日/医麦客新闻 eMedClub News/--昨日，罗氏（Roche）及旗下子公司基因泰克（Genentech）宣布与UCB公司达成一项交易合作，共同开发针对阿尔茨海默氏病患者的抗体疗法。据悉，该交易潜在价值近20亿美元。
根据协议条款，罗氏集团将获得UCB制药实验性抗Tau抗体UCB0107的独家许可，并向UCB公司支付1.2亿美元的预付款，用于资助和进行UCB0107在阿尔茨海默氏病中的概念验证研究。一旦获得初步研究结果，基因泰克将有权推动该疗法的后期开发或者将全部权利归还给UCB；如果罗氏选择继续开发此疗法，UCB将获得该疗法额外的里程碑付款和特许权使用费，两家公司表示其估值高达20亿美元。
阿尔茨海默氏病（AD）
阿尔茨海默氏病（AD）是一种神经系统退行性疾病，也是痴呆症的最常见形式；临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征，其症状在数年后逐渐恶化，最终导致死亡。国际阿尔茨海默病协会曾估算2019年全球有超过5000万人患有痴呆症，到2050年，这一数字将增加到1.52亿，意味着每3秒钟就有一个人患病。该疾病领域是目前新药研发最活跃的领域之一。无数制药公司都布局了该领域，但是AD仍然是人类历史上一大难关，目前依旧没有有效的治疗可以阻止这种疾病。
UCB0107抗体疗法
UCB0107是一种针对人类tau蛋白的特异性人源化的免疫球蛋白单克隆抗体疗法，旨在通过阻止或减少大脑中tau蛋白的积累，从而减少神经细胞受损和死亡，可用作AD等神经系统疾病的潜在疗法。
早前就有研究发现，tau蛋白聚集形成的神经纤维缠结是AD患者大脑组织中的经典特征之一。Tau不仅在AD病理生理学中发挥关键作用，而且在各种其他神经退行性疾病中也起着关键作用。因而，UCB0107有潜力成为此类疾病的治疗方法。
目前，科学家们对AD的发病机理尚未研究清楚，但已知多达25种基因可显著增加AD的患病风险，因此开发了针对AD的基因疗法。
此外，由于干细胞可以分化为人体内的各种细胞，利用体外扩增的干细胞来修复和替代受损神经元，重建细胞环路和功能，保护神经细胞和营养支持，抑制淀粉样蛋白形成的治病思路，使得干细胞治疗被认为是未来根治阿尔兹海默症的最具潜力疗法。
值得注意的是，目前还没有治愈阿尔茨海默氏症的根本方法。全球最顶尖药企，辉瑞/强生的单抗药物bapineuzumab于2012年在3期临床惨遭失败、罗氏旨在清除AD患者大脑中β淀粉样蛋白斑块的单抗药物gantenerumab也于2014年以失败告终、礼来新药solanezumab的3期实验数据也未达预期；默沙东、强生、礼来/阿斯利康也分别于2017、2018年停止了相关药物研究。
此外，Biogen（百健）及其合作伙伴日本Eisai（卫材）合作开发了3款AD治疗新药，其中2款药物aducanumab（单克隆抗体）、elenbecestat（BACE抑制剂）均在3期临床研究中遭受了打击。2019年3月，aducanumab在3期临床试验中未达到临床试验终点后，2019年10月，Biogen与美国FDA协商进行了一项更大数据集的新分析，并计划于今年第1季度提交上市申请。然而今年4月，Biogen宣布推迟到今年第3季度再提交该疗法的BLA申请；有分析机构认为，aducanumab获批上市可能要在2022年。值得庆幸的是，两家公司合作研发的第3款药物BAN2401（单克隆抗体）于2019年11月在我国获批临床，用于轻度AD和AD引起的轻度认知障碍（MCI）疾病的改善治疗。前不久（7月14日），两家公司宣布在美国开展该疗法的3期临床试验。
另外，2019年11月，我国原创新药——由上海绿谷制药有限公司、海洋大学和中科院上海药物研究所共同研制的甘露特纳胶囊（商品名“九期一”，代号GV-971），获得了国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗轻度至中度AD，改善患者认知功能。
近年来，AD药物的开发经历了不少的失败，可用的药物，如胆碱酯酶抑制剂多奈哌齐，加兰他敏以及精神类药物都没有满意的结果，因为他们只能解决症状，却不能逆转或停止AD发生的根源。但各大研究机构和药企并没有因为挫折而停止研发脚步，希望不久的将来AD患者能够用上根治的药物。
2020年8月22-23日于上海举办2020溶瘤病毒药物开发论坛（Oncolytic Virus Drug Development Forum 2020）。大会将围绕肿瘤治疗前沿技术及溶瘤病毒产品法规解读、 溶瘤病毒产业转化、溶瘤病毒项目经验分享，以及新型溶瘤病毒的发展及资本支持四个主题，专项技术深耕挖掘，为行业带来前所未有的深度技术交流及成功经验分享。
