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原创 全球十大突破性技术榜首mRNA疫苗!mRNA载体技术有望成为投资热门丨医麦猛爆料
医麦客-EDC 认证写手
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2021.04.02 10:31

2021年4月2日/医麦客新闻 eMedClub News/--在全球知名科技媒体《麻省理工科技评论》(MIT Technology Review)发布2021年“全球十大突破性技术”名单中,mRNA疫苗位列榜首。在此之前,虽然针对 mRNA的研究已有20年,但是直到去年,mRNA才首次进入市场。

随着mRNA技术被越来越多的人关注,mRNA技术成为医药界炙手可热的“明星”。mRNA技术因其精准治疗的特点和未来巨大的潜力,受到国外资本的追捧,如Moderna在2018年底IPO募资6亿美元;德国的BioNTech在2019年7月获得了高达3.25亿美元的B轮融资。

在去年新冠疫情爆发后,mRNA疫苗的快速研发以及高有效率,使得mRNA技术受到广泛关注。mRNA新冠疫苗被健康人群使用后,证实其安全性和高效性。目前,已有的两款mRNA新冠疫苗分别是:美国Moderna公司研发的mRNA-1272,保护率为94%;德国BioNTech公司及辉瑞研发的BNT162b2,保护率95%。

mRNA未来也可广泛应用于肿瘤、罕见病、代谢疾病等的治疗,Moderna(MRNA.US)的CEO说过:“RNA可以用于任何蛋白的表达,因此有希望治愈任何疾病,”mRNA必需有载体将其输送入人体细胞内,才能发挥治疗功能,这就需要一个运输mRNA的递送系统。就像飞船要到达目标轨道,必须要有运载火箭助力。这就是mRNA的关键递送工具——脂质纳米颗粒(LNP)。

日前,中国科学院微生物研究所高福院士在《新冠mRNA疫苗:危机中给生物医药技术的机会》主题演讲中强调:mRNA疫苗中的关键技术环节是科学家、投资人应该关注的投资机会。

LNP是目前临床上领先的非病毒基因递送系统,LNP能够安全而有效地输送核酸,是制造mRNA的关键材料之一,目前三大mRNA疫苗巨头企业,Moderna、CureVac和BioNTech均采用了LNP递送技术。基因药物如果得不到有效的递送,会成为基因药物研发和应用的障碍。LNP具有包封率高、组织穿透性强、细胞毒性和免疫原性低的特点而成为理想的核酸输送候选物。

LNP通常由阳离子脂质、共轭脂质、非阳离子脂质(胆固醇及中性脂质混合体)及其他赋形剂四个成分组成一个直径100纳米左右的球形,可以把mRNA、RNAi等包裹并递送入细胞内。

阳离子脂质体在特定pH值下,将阴离子mRNA和阳离子脂质体混合在一起,二者静电吸引融合在一起。一旦LNP被细胞吸收,核内体的低pH环境将会融合LNP,从而释放mRNA进入胞质溶胶。阳离子脂质是LNP逃离内体的关键成分,已经被多家公司进行改进,比如快速降解的离子化脂质。

非阳离子脂质构成LNP的双层结构,具有脂质流动性。

共轭脂质:PEG修饰的脂质体构成了亲水保护层,以维持LNP的空间稳定性,减少非特异性的蛋白结合。

其他赋形剂:有利于稳定pH、温度等。

多年来,脂质纳米颗粒主要被用于癌症领域,而现在它有了新的用武之地——新冠疫苗研发。目前,mRNA新冠疫苗研发企业在生产脂质纳米颗粒的有辉瑞公司和美国的Moderna公司。随着新冠病毒大流行,脂质纳米颗粒供不应求,其生产企业面临的竞争对手非常少,市场空间巨大。

值得一提的是,加拿大生物药企Arbutus(ABUS.US)最早掌握了LNP技术专利,后授权给了Moderna、德国疫苗公司CureVac(CVAC.US)和BioNtech(BNTX.US),同时也产生了专利纠纷。如今遇到新冠疫情,几家mRNA公司抓住疫苗这一机遇,快速开发了mRNA新冠疫苗,几个公司上市后很快达到百亿美元市值。而Arbutus因为错失机会,目前市值仅2亿美元。

不管怎样,mRNA和LNP技术的市场才刚刚打开,未来格局会怎样?在mRNA等核酸药物发展火热的今天,如何抓住历史的机遇?

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参考资料:

1.CIPO早知道:《高福院士:mRNA新冠疫苗关键技术亟待投资以突破专利壁垒》 作者Uncle

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