2020年4月8日/医麦客新闻 eMedClub News/-- 据CDE官网消息显示，诺华公司的TQJ230注射液近日在国内获批临床，适应症为降低心血管风险。
该药物最初是Ionis Pharmaceuticals（后面称“Ionis”）的子公司Akcea Therapeutics（后面称“Akcea”）的一款试验药物，由Ionis发现，并与Akcea联合开发；2019年2月，诺华耗资1.5亿美元从Akcea获得该疗法，并成为诺华心血管研发管线中的重要产品之一，此后公司负责该药的全球开发和商业化。
TQJ230是一款特异性靶向脂蛋白(a)升高的反义寡核苷酸（ASO）药物。它的原名为AKCEA-APO(a)-LRx，采用Ionis公司先进的配体结合反义（LICA）技术，可特异性靶向脂蛋白(a)升高，抑制其产生过程，用于心血管疾病的靶向治疗。
2018年9月，Ionis及其子公司Akcea制药公布了AKCEA-APO(a)-LRx的Ⅱ期临床研究结果，这项随机、双盲、安慰剂对照临床试验旨在评估不同剂量下，药物对脂蛋白水平升高和心血管疾病患者的安全性和有效性，试验的剂量范围从从20mg到60mg不等，患者至少服药6个月，主要的疗效终点为Lp(a)在6个月与安慰剂相比的基线变化百分比。结果显示，在所有剂量水平上，Lp(a)与安慰剂相比均有显著的剂量依赖性降低，且患者的安全性和耐受性良好。
同年11月，AKCEA-APO(a)-LRx的II期临床研究结果在美国心脏学会（AHA）的年度大会进行了展示，其针对心血管疾病患者脂蛋白(a)的降低效果引发了关注。
按照计划，诺华在国外拟开展一项TQJ230的III期心血管临床研究，旨在解决Lp(a)患者群体对有效治疗药物的未满足医疗需求。目前，TQJ230注射液随机、双盲、多中心的III期临床试验已在ClinicalTrials中进行了公示。公开的信息显示，该试验将用于罹患心血管疾病（CVD）且伴有Lp(a)水平升高的患者，拟招募7680名受试者，TQJ230注射液组的剂量为80mg，整个试验预计将在2024年4月初结束。
来源：ClinicalTrials
参考来源：
1.CDE官网
2.CPhI制药在线：诺华TQJ230注射液国内申报临床 靶向性反义药物开始国内上市进程
