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原创外泌体治疗CNS疾病富有前景，ArunA公司正在开发神经外泌体疗法治疗中风

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2020.01.22 13:14

佐治亚大学（UGA）的研究人员首次在大型动物中证明外泌体对中风的治疗作用。

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2020年1月19日/医麦客 eMedClub/--中风是全球死亡和长期残疾的主要原因，目前临床上治疗中风的方法是静脉溶栓治疗和降压治疗，但治疗时间窗较窄，最佳治疗时间窗为3-4.5个小时，时间越长，治疗难度越大，术后后遗症越多，预后越差，研究者正积极寻找有效的治疗方式干预中风治疗。

近日，佐治亚大学（UGA）的研究人员通过用神经干细胞源性细胞外囊泡（NSC EV）治疗猪的缺血性中风，在Translational Stroke Research发表了一篇题为《Neural Stem Cell Extracellular Vesicles Disrupt Midline Shift Predictive Outcomes in Porcine Ischemic Stroke Model》的文章。该研究团队的主要负责人Steven L. Stice博士是ArunA Biomedical公司的首席科学家，ArunA Biomedical公司是一家致力于开发神经外泌体治疗平台的公司。

早在2018年5月，该研究团队就神经干细胞源性细胞外囊泡（NSC EV）治疗猪的缺血性中风就发表过一篇题为《Human Neural Stem Cell Extracellular Vesicles Improve Recovery in a Porcine Model of Ischemic Stroke》的文章，该文章刊登在Stroke杂志上。研究团队建立了一种大型动物——猪大脑中动脉闭塞（MCAO）缺血性中风模型进行研究。这项研究首次证明，在大型动物模型中，新型NSC EV可以显著改善MCAO后的神经组织的功能。

▲ 图片来源：Stroke

有研究表明，在解剖学上，猪的大脑与人的大脑相似，Stice博士提到，“猪的大脑与人脑相似，含有60%以上的白质，啮齿类动物的白质含量在10%以下，”所以在脑疾病的研究上猪的MACO模型会比鼠的MACO模型带来更多的研究价值。

新的研究发现，核磁共振成像（MRI）可以作为临床预测指标，脑中线偏移（MLS）在临床前和临床中可以作为卒中恢复的生物标志物，并且进一步支持NSC EV治疗是强有力的卒中治疗候选药物。

研究结果显示，经过外泌体治疗后， MLS的指标明显改善，增加了生存几率，有效预防脑疝。

▲ 图片来源：Translational Stroke Research

外泌体首次由Pan 和Johnstone在1983发现的，在之后的一段时间里，外泌体被认为是在细胞中运送废物的载体。1996年Raposo等人发现B淋巴细胞外泌体具有多种功能，包括抗原提呈、T淋巴细胞活化和免疫细胞功能监管等，至此外体的相关功能开始被逐步发现。2007年，Valadi等人首次发现外泌体包含RNA和microRNA，并且携带的RNA具有一定的生物学活性，随着外泌体携带物质的逐渐发现，外泌体携带的蛋白质、脂质和RNA在细胞间信息交换和遗传物质转移中的重要作用日益成为疾病发生、治疗和预防等领域的研究热点。

细胞外囊泡(extracellular vesicles, EVs)主要分为三个大的亚群：第一类是由细胞凋亡产生的凋亡小体(Apoptotic bodies)，一般在1000-5000nm之间；第二类是由细胞膜向外凸起然后割裂产生释放的微粒/微囊泡(microparticles/microvesicles)，直径在100-1000nm之间；最后一种是起源于内吞途径的外泌体(exosomes)，其被包裹在多囊泡体(MVB)中，由多囊泡体与细胞膜融合进而释放出来，直径在30-150nm之间。而由于当前技术的限制，尚不能将某一类囊泡与其他亚群彻底分开。

外泌体包含多种蛋白：蛋白膜运输融合蛋白，跨膜蛋白、热休克蛋白和其他参与囊泡形成的蛋白、脂蛋白和磷脂酶，外泌体还包括在细胞间转移的microRNA、RNA和其他非编码RNA，调控相关基因的表达。